亚博_基因治疗公司收购正热 先驱公司uniQure或成下一个目标

来源:亚博科技资讯 作者:亚博科技前沿资讯网 时间: 2019-07-31 11:30:22

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虽然面对各式各样的监管、临床和商业应战,但基因医治在曩昔几年中现已引起整个职业的重视。 基因医治公司许诺经过纠正基因缺点来医治稀有的遗传性疾病,以及更大规模的适应症。虽然该范畴没有推出一款轰动一时的产品,但数百万美元价格的“灵丹妙药”许诺,已引发了一系列买卖活动。 越来越多的大型制药公司正在寻求扩展基因医治版块,无论是管线项目仍是制作才能。两笔大收买发生在本年上半年:百健(Biogen)收买Nightstar Therapeutics,罗氏(Roche)收买Spark Therapeutics。上一年,诺华(Novartis)以87亿美元收买了AveXis,并且在上个月迎来首款脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法的上市。 以下,咱们来回忆一下最近基因医治范畴的收买及协作答应事情: 据彭博社(Bloomberg)16日报导,知情人士称,基因医治前驱公司uniQure正在考虑出售或协作等选项。买断“嗡嗡声”使uniQure的股价创下前史新高,周一早盘买卖价格挨近每股80美元,当日涨幅约为8%。自2019年头以来,该公司的股价增长了175%,市值约为30亿美元。 uniQure是基因医治范畴的前驱,具有欧洲上市的首个基因疗法Glybera用于医治脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD),但由于出售状况堪忧,uniQure公司宣告其在2017年10月Glybera的出售答应证到期之后不再从头请求,黯然退市。 分析师称,诺和诺德(Novo Nordisk)、辉瑞(Pfizer)和赛诺菲(Sanofi)等大型企业或许有意收买uniQure。此前,有三家公司与uniQure在血友病基因医治商场的首要竞赛对手Spark Therapeutics协作或意向收买后者。终究,罗氏(Roche)以48亿美元的出价赢得了这场竞赛,这让其他两家公司对血友病基因医治产生了激烈的巴望。 uniQure与Spark和AveXis具有相似之处。这三家生物技能公司都有基因医治的概念验证数据以及美国或欧洲监管组织的某些指定。 知情人士说,现在还没有终究决议,也不确定这些评论是否会促进买卖。uniQure的一位代表回绝置评。 研制管线:血友病、亨廷顿舞蹈症和其他疾病 uniQure的财物包含血友病、亨廷顿舞蹈症和其他疾病等实验性医治。该公司在荷兰注册建立,其网站显现,大约有200名职工散布在阿姆斯特丹和马萨诸塞州列克星敦之间。 大型生物制药商对血友病基因疗法好像有很高的爱好。ARK出资分析师表明,到2025年,血友病医治范畴的商场空间或许会到达260亿美元。 竞赛对手也不可谓不多,许多基因医治公司,如辉瑞/Spark,企图以一次性办法将编码凝血因子基因的功能性复制转移至患者体内,使肝脏表达缺失的凝血因子,然后消除血友病患者的出血危险。或许,例如Sangamo公司,经过基因修改技能实现在肝细胞DNA中刺进F9基因的批改复制,以医治B型血友病。 uniQure的AMT-061在临床方面好像现已取得了领先地位,现在正处于第三阶段,辉瑞对fidanacogene elaparvovec(SPK-9001)的要害评价没有开端招募。此外,现有临床数据两边大致相同,但Fidanacogene elaparvovec与需要用类固醇医治的肝酶升高有关- 这在AMT-061的IIb期实验中没有发现,AMT-061安全性的仅有缺乏是从前报导的AST细微添加,但未经医治或FIX活性损失而得到解决。 此外,AMT-061或许对预先存在中和抗体的患者有用,该组已被扫除在fidanacogene elaparvovec的实验之外。 基于此,uniQure很或许成为B型血友病的商场领导者。 另一个临床阶段财物是AMT-130,其研究性新药(IND)请求于本年1月获FDA同意用于医治亨廷顿病。 AMT-130运用该公司专有的miQURE?缄默沉静技能,由带着人工微RNA(micro-RNA, miRNA)的AAV5载体组成,该载体专门用于缄默沉静亨廷顿基因。该公司以为,运用AAV载体将微RNA直接递送到大脑中以非挑选性地敲低亨廷顿蛋白基因,这代表了医治亨廷顿氏病的高度创新和有出路的办法。 参阅出处: https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-06-16/gene-therapy-firm-uniqure-said-to-explore-options-including-sale https://endpts.com/gene-therapy-rd-deals-turn-red-hot-as-big-pharma-steps-up-to-play/ https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-shares-hit-record-high-after-news-report-of-potential-sale/557007/ *声明:本文由入驻新浪医药新闻作者编撰,观念仅代表作者自己,不代表新浪医药新闻态度。
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